Sobre Vedere bio
Vedere Bio: Restauração pioneira da visão além da terapia genética tradicional
A Vedere Bio II é uma empresa de biotecnologia que está revolucionando o campo da terapia genética. A missão da empresa é restaurar a perda de visão, não apenas retardá-la, desenvolvendo tratamentos inovadores para doenças retinianas hereditárias (IRDs). A abordagem do Vedere Bio II vai além da terapia genética tradicional e visa abordar a causa raiz dos IRDs.
As doenças retinianas hereditárias são um grupo de distúrbios genéticos raros que afetam a retina, o tecido sensível à luz na parte posterior do olho. Essas condições podem levar à perda progressiva da visão e cegueira, muitas vezes começando na infância ou adolescência. Atualmente, não há tratamentos eficazes para a maioria dos IRDs, tornando-os uma necessidade médica significativa não atendida.
A Vedere Bio II foi fundada em 2019 por uma equipe de especialistas líderes em oftalmologia e terapia genética. A abordagem da empresa é baseada em décadas de pesquisa em genética e biologia de IRDs. Os cientistas da Vedere Bio II identificaram novos alvos e desenvolveram tecnologias proprietárias que permitem a entrega precisa de genes terapêuticos a células específicas na retina.
Uma inovação importante do Vedere Bio II é o uso de vírus adeno-associados (AAVs) como vetores para entrega de genes. AAVs são pequenos vírus que podem infectar células humanas sem causar doenças. Eles foram extensivamente estudados como veículos potenciais para a entrega de genes terapêuticos para tratar distúrbios genéticos, como IRDs.
No entanto, as terapias genéticas tradicionais baseadas em AAV têm limitações quando se trata de tratar doenças complexas como IRDs. Um desafio é alcançar níveis suficientes de expressão de transgenes em todos os tipos de células relevantes na retina. Outro desafio é evitar respostas imunes que possam limitar a eficácia ou causar efeitos adversos.
O Vedere Bio II superou esses desafios desenvolvendo vetores AAV de próxima geração com especificidade e potência aprimoradas. Esses vetores permitem a entrega direcionada de genes terapêuticos para tipos de células específicos dentro da retina, minimizando os efeitos fora do alvo e as respostas imunes.
Outra inovação importante do Vedere Bio II é seu foco na restauração da visão, não apenas em retardar sua perda. As terapias genéticas tradicionais para IRDs visam retardar a progressão da perda de visão, substituindo ou complementando genes defeituosos na retina. Embora essa abordagem possa ser eficaz em alguns casos, ela não aborda os danos subjacentes às células da retina.
A abordagem do Vedere Bio II vai além da substituição de genes e visa restaurar a função das células da retina danificadas. Os cientistas da empresa desenvolveram novas terapias genéticas que podem ativar vias adormecidas nas células da retina e promover sua sobrevivência e regeneração.
Vedere Bio II tem um pipeline de candidatos promissores para terapia genética para vários IRDs, incluindo amaurose congênita de Leber (LCA), síndrome de Usher e doença de Stargardt. A empresa já demonstrou a prova de conceito em estudos pré-clínicos e agora está avançando seus principais candidatos para ensaios clínicos.
Além de sua ciência inovadora, a Vedere Bio II possui uma equipe forte com profundo conhecimento em oftalmologia, genética e desenvolvimento de medicamentos. A liderança da empresa inclui executivos experientes das principais empresas de biotecnologia, como Biogen e Novartis.
O Vedere Bio II também é bem financiado com o apoio de empresas líderes de capital de risco, como ARCH Venture Partners e F-Prime Capital. A empresa levantou US$ 77 milhões em uma rodada de financiamento da Série A em 2019, uma das maiores de uma empresa de biotecnologia em estágio pré-clínico.
No geral, o Vedere Bio II está prestes a causar um impacto significativo no campo da terapia genética para doenças retinianas hereditárias. Sua abordagem inovadora é uma grande promessa para restaurar a visão de milhões de pessoas em todo o mundo que sofrem dessas condições devastadoras.
Traduzido
vederebio.com
