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Biociências Sólidas: Pioneirismo na Luta Contra a Distrofia Muscular de Duchenne
A Solid Biosciences é uma empresa de ciências da vida dedicada a encontrar uma cura para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa foi fundada em 2013 por Ilan Ganot, cujo filho foi diagnosticado com DMD. Desde então, a Solid Biosciences tem trabalhado incansavelmente para desenvolver terapias inovadoras que possam ajudar os pacientes com esta doença debilitante.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética que afeta aproximadamente 1 em cada 3.500 meninos em todo o mundo. É causada por mutações no gene que codifica a distrofina, uma proteína que ajuda a manter intactas as células musculares. Sem a distrofina, os músculos tornam-se fracos e eventualmente definham. Os pacientes com DMD normalmente perdem a capacidade de andar no início da adolescência e muitas vezes morrem de insuficiência respiratória ou cardíaca antes de chegarem aos trinta anos.
A missão da Solid Biosciences é mudar esse prognóstico sombrio, desenvolvendo tratamentos eficazes para a DMD. A abordagem da empresa envolve o uso de terapia genética para entregar cópias funcionais do gene da distrofina nos músculos dos pacientes. Essa estratégia tem mostrado resultados promissores em estudos pré-clínicos e ensaios clínicos.
Um dos programas mais avançados da Solid Biosciences é o SGT-001, uma terapia genética experimental para DMD. SGT-001 usa vetores de vírus adeno-associados (AAV) para entregar um gene de micro-distrofina nas células musculares dos pacientes. A microdistrofina é uma versão mais curta da proteína distrofina completa, mas ainda mantém suas funções essenciais.
Em ensaios clínicos em estágio inicial, o SGT-001 demonstrou segurança e tolerabilidade em pacientes com DMD. Além disso, mostrou evidências de expressão de microdistrofina e melhorias funcionais na força e função muscular.
A Solid Biosciences também possui outros programas voltados para abordar diferentes aspectos da patologia da DMD. Por exemplo, o programa IGNITE-DMD da empresa se concentra no desenvolvimento de pequenas moléculas que podem modular a expressão de utrofina como uma forma alternativa de compensar a falta de distrofina.
Além de seus esforços de pesquisa, a Solid Biosciences também colabora com grupos de defesa de pacientes e instituições acadêmicas para aumentar a conscientização sobre DMD e apoiar iniciativas de atendimento ao paciente.
No geral, a Solid Biosciences representa hoje uma das empresas mais promissoras que trabalham para encontrar uma cura para a distrofia muscular de Duchenne. Sua abordagem inovadora usando terapia genética tem grande potencial não apenas para o tratamento desta doença devastadora, mas também de outras doenças genéticas que afetam a função muscular.
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